AAVantgarde annuncia la presentazione orale dello studio clinico LUCE-1 al congresso annuale FLORetina 2024
Dicembre 3, 2024 — AAVantgarde Bio (AAVantgarde), azienda biotecnologica internazionale con sede in Italia e attualmente in fase di sviluppo clinico, che dispone di due piattaforme brevettate di vettori virali Adeno-Associated Viral (AAV) per il trasferimento di geni di grandi dimensioni, annuncia una presentazione orale al Congresso Annuale FLORetina, che si terrà dal 5 all'8 dicembre a Firenze (Italia). Durante questo congresso, saranno presentati dalla Prof.ssa Francesca Simonelli, Investigatore Principale dello Studio, i risultati di sicurezza a 60 giorni per i primi due soggetti con retinite pigmentosa avanzata dovuta alla sindrome di Usher 1B, trattati nello studio LUCE-1. Questa è la prima somministrazione di una terapia genica duale con vettore AAV in ambito oftalmologico.
Dettagli della presentazione orale:
Data/Ora della presentazione: 7 dicembre 2024, 10.50-10.54 h CET
Relatrice: Prof.ssa Francesca Simonelli
Titolo della sessione: Studio longitudinale multicentrico sulla Sindrome di Usher IB: decorso della malattia e implicazioni per la terapia genica Session: Inherited retinal diseases treatments
Informazioni sul programma AAVB-081
AAVB-081 è un prodotto ibrido duale AAV8 intra-retinico che mira alla sindrome di Usher associata a MYO7A (USH1B). La piattaforma ibrida duale di AAVantgarde utilizza due vettori AAV8, ciascuno contenente metà di una cassetta di espressione che codifica per il gene Myo7A e funziona a livello del nucleo cellulare, ricombinando le due metà del transgene in un unico elemento all'interno della cellula. Questa tecnologia si traduce in una ricombinazione efficiente che genera livelli di proteina terapeuticamente significativi nei modelli animali.
Informazioni sullo studio LUCE-1
LUCE-1 è uno studio multicentrico di Fase 1/2, in aperto, a incremento di dose, che investiga la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di 3 livelli di dose di AAV8.MYO7A duale (AAVB-081) somministrati sottoretinicamente in soggetti con retinite pigmentosa associata alla Sindrome di Usher di Tipo 1B. Per ulteriori informazioni, fare riferimento a: https://clinicaltrials.gov/study/NCT06591793?term=AAvantgarde&rank=2
Informazioni sulla Sindrome di Usher di tipo 1B
La Sindrome di Usher di tipo 1B (Usher1B) è una malattia ereditaria che colpisce la retina e l'orecchio interno. Usher1B è causata da mutazioni nel gene MYO7A. Il gene terapeutico per trattare Usher1B è lungo 6,7 kb e quindi troppo grande per adattarsi a un vettore AAV standard. Circa 20.000 pazienti negli Stati Uniti e nell'UE sono affetti da Usher1B. Questi bambini nascono sordi, hanno disfunzione vestibolare e iniziano a perdere progressivamente la vista nel loro primo decennio di vita. Sebbene siano disponibili trattamenti chirurgici per trattare la sordità in questi pazienti, non esistono trattamenti disponibili per la perdita progressiva della vista e la cecità in questi pazienti.
Informazioni su AAVantgarde Bio
AAVantgarde Bio è una società biotecnologica internazionale con sede in Italia, in fase di sviluppo clinico, che ha sviluppato due piattaforme brevettate di vettori virali adeno-associati (AAV) per risolvere i limiti di capacità di carico dei vettori AAV per la terapia genica. Le piattaforme di AAVantgarde potrebbero essere utilizzate per veicolare geni di grandi dimensioni in tessuti oculari e non oculari. Co-fondata dal Professor Alberto Auricchio presso il TIGEM (Istituto Telethon di Genetica e Medicina) a Napoli, Italia, e dalla Fondazione Telethon, AAVantgarde inizierà a validare le piattaforme in clinica in due malattie retiniche ereditarie con evidenti esigenze non soddisfatti. Per maggiori informazioni, visitare: www.aavantgardebio.com
Contatto:
Magda Blanco – Head of Corporate Development AAVantgarde
Email: [email protected]