Pionieri nella somministrazione di geni di grandi dimensioni per migliorare la vita dei pazienti affetti da malattie debilitanti
La Nostra Missione
La nostra missione consiste nell'impiego della terapia genica basata su vettori virali adeno-associati (AAV), già dimostratasi efficace nel trattamento di diverse malattie genetiche. Tuttavia, la limitata capacità di tali vettori nel trasferire geni di notevoli dimensioni ne restringe l'applicabilità. Le nostre avanzate piattaforme di terapia genica mirano a risolvere questa problematica, aprendo la strada all'applicazione della medicina genetica a un numero più ampio di pazienti affetti da malattie debilitanti, per le quali al momento non esiste una terapia disponibile.
Ampliare le applicazioni delle terapie geniche basate su AAV
Sviluppare e rendere disponibili terapie geniche di nuova generazione.
Far progredire le nostre piattaforme
La nostra pipeline si occupa di distrofie retiniche ereditarie con un elevato fabbisogno non soddisfatto e abbiamo il potenziale per espanderci in altre aree terapeutiche con la nostra tecnologia
La terapia genica con AAV è stata limitata dalla capacità transgenica e le piattaforme proprietarie di AAVantgarde consentono la somministrazione di geni di grandi dimensioni a tessuti e cellule in vivo; qualcosa che potrebbe estendersi a molte aree patologiche.