Innovazione
La terapia genica con AAV ha dimostrato di essere una modalità terapeutica di grande successo, ma è limitata dalla capacità dei transgeni AAV
Le piattaforme esclusive di AAVantgarde consentono la somministrazione di geni di grandi dimensioni a tessuti e cellule in vivo e questa tecnologia potrebbe essere estesa a diverse aree patologiche.
AAVantgarde dispone di due piattaforme proprietarie per il rilascio di geni di grandi dimensioni basate su AAV. La prima sfrutta la ricombinazione del DNA, denominata dual hybrid, e la seconda, basata sul trans-splicing delle proteine, denominata AAV intein.
Pipeline
L'azienda sta convalidando le sue piattaforme proprietarie in due programmi leader in oftalmologia con un elevato bisogno insoddisfatto: la retinite pigmentosa associata alla sindrome di Usher di tipo 1B (Usher1B), utilizzando la nostra piattaforma a doppio ibrido, e la malattia di Stargardt, utilizzando la nostra piattaforma AAV intein-mediata.
