Pipeline
Pipeline di AAVantgarde
AAVantgarde dispone di due piattaforme esclusive per il trasferimento di geni di grandi dimensioni, entrambe basate su vettori virali adeno-associati (AAV).
La prima delle due piattaforme, denominata doppio ibrido, sfrutta un processo di ricombinazione che avviene a livello del DNA; la seconda, denominata AAV inteine, utilizza invece un processo di ricombinazione noto come trans-splicing proteico. L'azienda sta validando le piattaforme in due principali programmi in ambito oftalmologico, entrambi con un elevato “unmet need”: la retinite pigmentosa associata alla sindrome di Usher di tipo 1B (Usher1B), per la quale si utilizza la piattaforma del doppio ibrido, e la malattia di Stargardt, per la quale si utilizza la piattaforma basata su AAV inteine.
In passato la terapia genica con AAV è stata fortemente limitata dall’incapacità di tali vettori di trasferire geni molto grandi, limite oggi superato dalle due piattaforme aziendali, le quali consentono il trasferimento di geni di grandi dimensioni a tessuti e cellule in vivo, con potenziale applicazione in diverse aree terapeutiche.
USHER 1B
Usher 1BAAVB-081 è il nostro programma principale. Si tratta di un prodotto intra-retinico a doppio ibrido basato su AAV8 che tratta la sindrome di Usher associata a MYO7A (USH1B), la forma più comune di Usher di tipo 1.
STARGARDT
StargardtAAVB-039 è il nostro secondo programma. Si tratta di un prodotto intraretinico mediato da AAV8-intein che tratta il gene ABCA4, associato alla malattia di Stargardt, la più comune patologia retinica ereditaria causata da mutazioni in un singolo gene.
