Per pazienti
La nostra ragione di esistere è migliorare la qualità della vita dei pazienti con perdita della vista dovute a malattie retiniche ereditarie legate a geni di grandi dimensioni (IRD) e, in futuro, aiutare pazienti al di fuori del campo oftalmologico grazie alla nostra tecnologia per il trasporto di geni di grandi dimensioni.
I nostri due programmi oculari principali mirano a ripristinare la funzione visiva e ad arrestare la progressione della malattia nei pazienti affetti da Usher 1B e da Stargardt.