Chi Siamo
AAVantgarde è una società internazionale di biotecnologie in fase clinica (con sede in Italia) che ha sviluppato due piattaforme esclusive di vettori virali adeno-associati (AAV) per risolvere le limitazioni delle capacità di carico del DNA dei vettori AAV
Le nostre piattaforme (dual hybrid e intein-mediated) sono in corso di validazione in due malattie retiniche ereditarie (IRD) con un elevato bisogno insoddisfatto: la sindrome di Usher di tipo 1B (USH1B) e la malattia di Stargardt (STGD), rispettivamente, e hanno il potenziale per essere estese a diverse malattie causate da un gene mutato di grandi dimensioni.
La nostra mission
La terapia genica che utilizza i vettori AAV si è dimostrata un'innovazione nel trattamento delle malattie genetiche. Tuttavia, l’esigua capacità di carico di DNA dei vettori limita la loro applicazione quando le dimensioni del gene di interesse sono superiori a 4,7 kb.
La tecnologia all'avanguardia utilizzata nelle piattaforme AAVantgarde si concentra sulla risoluzione del vincolo della consegna di geni di grandi dimensioni, aprendo l'opportunità della medicina genetica ai pazienti che, allo stato, non dispongono di opzioni terapeutiche. AAVantgarde ha la chiara missione di portare la prossima generazione di farmaci genetici ai pazienti con malattie debilitanti per le quali al momento non esiste una terapia disponibile.
La nostra storia
AAVantgarde è uno spin-off dell'Istituto Telethon di Genetica e Medicina (TIGEM), un istituto di ricerca internazionale con sede a Napoli, di proprietà e gestito da Fondazione Telethon. AAVantgarde è stata fondata dal professor Alberto Auricchio, scienziato di chiara fama e pioniere nel campo della terapia genica.
Oltre a essere fondatore e CSO di AAVantgarde, il Professor Auricchio è Direttore Scientifico del TIGEM e Professore di Genetica Medica presso l'Università "Federico II" di Napoli. È coautore di oltre 150 pubblicazioni peer-reviewed, inventore di diversi brevetti relativi all'uso di vettori virali per la terapia genica e ha ricevuto l'Outstanding New Investigator Award dell'American Society of Gene Therapy e il Premio Internazionale per la Ricerca Scientifica "Arrigo Recordati". È vicepresidente dell'ESGCT dal 2023.
