AAVantgarde Bio annuncia la Designazione di Farmaco Orfano da parte della FDA per AAVB-081 per il trattamento della Retinite Pigmentosa di Tipo 1B della Sindrome di Usher
Dicembre 2, 2024 — AAVantgarde Bio (AAVantgarde), azienda biotecnologica internazionale con sede in Italia e attualmente in fase di sviluppo clinica, dotata di due piattaforme brevettate di vettori virali adeno-associati (AAV) per il trasferimento di geni di grandi dimensioni, ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di Farmaco Orfano al suo programma principale, AAVB-081, per il trattamento della retinite pigmentosa di tipo 1B della Sindrome di Usher (USH1B).
"Le persone affette da USH1B hanno un urgente bisogno di una terapia che prevenga la progressiva perdita della vista e che conduce inevitabilmente alla cecità. Ricevere la designazione di Farmaco Orfano dalla FDA rafforza il riconoscimento del bisogno insoddisfatto legato a questa indicazione ed è una tappa fondamentale nello sviluppo di questo programma", ha dichiarato la dott.ssa Natalia Misciattelli, Amministratore Delegato di AAVantgarde.
Il programma di designazione di Farmaco Orfano della FDA assegna lo status di farmaco orfano a farmaci e biologici destinati a trattare malattie rare che soddisfano determinati criteri. La designazione di Farmaco Orfano prevede vari incentivi, tra cui crediti d'imposta per studi clinici qualificati, esenzione dalle tasse di registrazione e la possibilità di sette anni di esclusività sul mercato dopo l'approvazione.
Informazioni sul programma AAVB-081
AAVB-081 è un prodotto ibrido duale AAV8 intra-retinico che mira alla sindrome di Usher associata a MYO7A (USH1B). La piattaforma ibrida duale di AAVantgarde utilizza due vettori AAV8, ciascuno contenente metà di una cassetta di espressione che codifica per il gene Myo7A e funziona a livello del nucleo cellulare, ricombinando le due metà del transgene in un unico elemento all'interno della cellula. Questa tecnologia si traduce in una ricombinazione efficiente che genera livelli di proteina terapeuticamente significativi nei modelli animali.
Informazioni sulla Sindrome di Usher di tipo 1B
La Sindrome di Usher di tipo 1B (Usher1B) è una malattia ereditaria che colpisce la retina e l'orecchio interno. Usher1B è causata da mutazioni nel gene MYO7A. Il gene terapeutico per trattare Usher1B è lungo 6,7 kb e quindi troppo grande per adattarsi a un vettore AAV standard. Circa 20.000 pazienti negli Stati Uniti e nell'UE sono affetti da Usher1B. Questi bambini nascono sordi, hanno disfunzione vestibolare e iniziano a perdere progressivamente la vista nel loro primo decennio di vita. Sebbene siano disponibili trattamenti chirurgici per trattare la sordità in questi pazienti, non esistono trattamenti disponibili per la perdita progressiva della vista e la cecità in questi pazienti.
Informazioni su AAVantgarde Bio
AAVantgarde Bio è una società biotecnologica internazionale con sede in Italia, in fase di sviluppo clinico, che ha sviluppato due piattaforme brevettate di vettori virali adeno-associati (AAV) per risolvere i limiti di capacità di carico dei vettori AAV per la terapia genica. Le piattaforme di AAVantgarde potrebbero essere utilizzate per veicolare geni di grandi dimensioni in tessuti oculari e non oculari. Co-fondata dal Professor Alberto Auricchio presso il TIGEM (Istituto Telethon di Genetica e Medicina) a Napoli, Italia, e dalla Fondazione Telethon, AAVantgarde inizierà a validare le piattaforme in clinica in due malattie retiniche ereditarie con evidenti esigenze non soddisfatti. Per maggiori informazioni, visitare: www.aavantgardebio.com.
Contatto:
Magda Blanco – Head of Corporate Development AAVantgarde
Email: [email protected]