AAVantgarde presenta i dati di sicurezza dei primi due soggetti trattati nello studio LUCE-1, che valuta AAVB-081 (Dual-AAV) per la retinite pigmentosa associata alla Sindrome di Usher di tipo 1B, al FLORetina 2024
9 dicembre 2024 — AAVantgarde Bio (AAVantgarde), azienda biotecnologica internazionale con sede in Italia, ha presentato i dati preliminari di sicurezza relativi ai primi due soggetti trattati nello studio LUCE-1, un trial clinico di Fase 1/2 in aperto, volto a valutare la sicurezza e la tollerabilità di AAVB-081, utilizzando la piattaforma brevettata di terapia genica ibrida duale dell'azienda per fornire la proteina MYO7A in soggetti affetti da retinite pigmentosa associata alla Sindrome di Usher di tipo 1B (USH1B).
La procedura di somministrazione subretinica di terapia genica nello studio LUCE-1 è stata supervisionata dalla Prof.ssa Francesca Simonelli, Direttore dell'Unità di Oftalmologia dell'Azienda Ospedaliera Universitaria della Campania “Luigi Vanvitelli” (Napoli), principale centro di somministrazione dello studio LUCE-1.
Sono stati presentati i dati di sicurezza relativi a due soggetti con bassa acuità visiva (LVA) (S1 e S2) appartenenti alla coorte a basso dosaggio (LD). L’acuità visiva corretta (BCVA) è tornata ai livelli pre-trattamento entro due settimane in entrambi i soggetti. Tutti gli eventi avversi (AEs) sono stati lievi e si sono risolti senza ulteriori interventi. Ad oggi, non sono state osservate tossicità dose-limitanti. Il Comitato Indipendente di Monitoraggio della Sicurezza ha raccomandato di proseguire lo studio come pianificato.
“Sono entusiasta di essere coinvolta come Investigatore Principale in questo studio clinico di Fase 1/2, il primo nell'uomo, per il trattamento della retinite pigmentosa associata a USH1B,” ha dichiarato la Prof.ssa Simonelli. “Questi risultati preliminari di sicurezza sono molto incoraggianti e stiamo procedendo con l'escalation della dose nello studio. AAVB-081 mostra un profilo di sicurezza favorevole, senza una risposta immunitaria significativa, e ha il potenziale per migliorare la vista, un risultato che spero possa significativamente migliorare la qualità di vita di questi pazienti.”
La Dott.ssa Natalia Misciattelli, CEO di AAVantgarde, ha aggiunto: “Siamo onorati di avere la Prof.ssa Simonelli come Investigatore Principale per questo studio clinico, il cui obiettivo è offrire una speranza ai pazienti con USH1B che attualmente non hanno opzioni terapeutiche per prevenire la perdita della vista. Siamo entusiasti di questi risultati preliminari e non vediamo l’ora di condividere i dati della nostra tecnologia a piattaforma duale AAV per la retinite pigmentosa correlata alla Sindrome di Usher in forum rilevanti.”
Informazioni sul programma AAVB-081
AAVB-081 è un prodotto doppio ibrido intra-retinico, basato su AAV8, che ha come bersaglio la sindrome di Usher associata a MYO7A (USH1B). La piattaforma doppio ibrido di AAVantgarde utilizza due vettori AAV8, ciascuno contenente una metà di una cassetta di espressione che codifica per il gene Myo7A, e agisce a livello del nucleo cellulare, ricombinando le due metà del transgene in una sola all'interno della cellula. Questa tecnologia si traduce in una ricombinazione efficiente che genera livelli di proteina terapeuticamente significativi nei modelli animali.
Informazioni sullo studio LUCE-1 (NCT06591793)
LUCE-1 è uno studio multicentrico di Fase 1/2, in aperto, di escalation della dose che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di 3 livelli di dose di AAV8.MYO7A doppio (AAVB-081) somministrato per via subretinica in soggetti con retinite pigmentosa associata alla sindrome di Usher di tipo 1B. Per ulteriori informazioni, fare riferimento a:
LUCE-1 clinical study
Informazioni sulla sindrome di Usher di tipo 1B
La sindrome di Usher di tipo 1B (Usher1B) è una malattia ereditaria che colpisce la retina e l'orecchio interno. Usher1B è causata da mutazioni nel gene MYO7A. Il gene terapeutico per il trattamento di Usher1B è lungo 6,7 kb ed è quindi troppo grande per essere inserito in un vettore AAV standard. Circa 20.000 pazienti negli Stati Uniti e nell'Unione Europea sono affetti da Usher1B. Questi bambini nascono sordi, presentano disfunzioni vestibolari e iniziano a perdere progressivamente la vista nel primo decennio di vita. Sebbene siano disponibili trattamenti chirurgici per curare la sordità in questi pazienti, non esistono trattamenti per curare la perdita progressiva della vista e la cecità in questi pazienti.
Informazioni su AAVantgarde Bio
AAVantgarde Bio è una società biotecnologica internazionale con sede in Italia, in fase di sviluppo clinico, che ha sviluppato due piattaforme brevettate di vettori virali adeno-associati (AAV) per risolvere i limiti di capacità di carico dei vettori AAV per la terapia genica. Le piattaforme di AAVantgarde potrebbero essere utilizzate per veicolare geni di grandi dimensioni in tessuti oculari e non oculari. Co-fondata dal Professor Alberto Auricchio presso il TIGEM (Istituto Telethon di Genetica e Medicina) a Napoli, Italia, e dalla Fondazione Telethon, AAVantgarde inizierà a validare le piattaforme in clinica in due malattie retiniche ereditarie con un chiaro bisogno non soddisfatto. Per maggiori informazioni, si prega di visitare: www.aavantgardebio.com.
Contatti:
Dr. Magda Blanco – Head of Corporate Development
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