31 marzo 2025 — AAVantgarde Bio (AAVantgarde), azienda biotecnologica in fase di sviluppo clinico, in collaborazione con il Telethon Institute of Genetics and Medicine (TIGEM), annuncia la pubblicazione della loro ricerca preclinica relativa alla malattia di Stargardt su Science Advances, una prestigiosa rivista scientifica peer-reviewed. Questo studio rivoluzionario sottolinea l'impegno congiunto delle aziende nel promuovere la terapia genica e ampliare i confini della scoperta scientifica.

L’articolo, intitolato “Retinal gene therapy for Stargardt disease with dual AAV intein vectors is both safe and effective in large animal models | Science Advances", presenta risultati innovativi che potrebbero avere un impatto significativo nello sviluppo di una terapia innovativa per la malattia di Stargardt. Sfruttando la piattaforma proprietaria di vettori virali adeno-associati (AAV) intein di AAVantgarde e l’esperienza di livello mondiale di TIGEM nella ricerca genetica, lo studio fornisce prove convincenti per la traduzione di questo programma in ambito clinico.

“Questa pubblicazione rappresenta un traguardo importante nella nostra missione di rivoluzionare la terapia genica”, ha dichiarato la Dott.ssa Natalia Misciattelli, CEO di AAVantgarde. “La nostra collaborazione con TIGEM ci ha permesso di spingere oltre i limiti di ciò che è possibile, portandoci un passo più vicino allo sviluppo di trattamenti trasformativi per i pazienti affetti dalla malattia di Stargardt.”

Il Professore Alberto Auricchio, CSO di AAVantgarde e Direttore Scientifico di TIGEM, ha aggiunto: “I risultati di questo studio evidenziano la potenza della combinazione tra ingegneria avanzata dei vettori e una profonda comprensione biologica. Siamo entusiasti di contribuire a questo campo e non vediamo l’ora di tradurre questi risultati in applicazioni cliniche concrete.”

Per maggiori informazioni sulla pubblicazione e sul lavoro rivoluzionario condotto da AAVantgarde e TIGEM, visitare www.aavantgarde.com  e https://www.tigem.it/.

Informazioni su AAVantgarde

AAVantgarde Bio è un'azienda biotecnologica internazionale in fase di sviluppo clinico che ha sviluppato due piattaforme esclusive di vettori virali Adeno-Associati (AAV) per affrontare le limitazioni della capacità di carico dei vettori AAV nella terapia genica. Le piattaforme AAVantgarde vengono utilizzate per veicolare geni di grandi dimensioni nei due programmi principali dell’azienda, ovvero la sindrome di Usher 1B e la malattia di Stargardt, due malattie retiniche ereditarie con evidenti esigenze non soddisfatte, con potenziale applicabilità anche in tessuti non oculari. Per maggiori informazioni, visitare: www.aavantgarde.com 

Contatto:

Dr. Magda Blanco – Head of Corporate Development
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