Domande Frequenti
Abbiamo raccolto le risposte ad alcune delle domande più frequenti per aiutarti a trovare le informazioni che ti servono in modo semplice e veloce.
Se non riesci a trovare ciò che cerchi, non esitare a inviarci le tue domande.
Rispondere a domande come questa è uno dei motivi principali per cui gli studi clinici sono necessari.
Poiché queste terapie geniche non sono mai state sperimentate sull'uomo in precedenza, al momento non è possibile conoscere con certezza la risposta.
Si prevede che la somministrazione di queste terapie possa contribuire ad arrestare o rallentare la progressione della malattia nei partecipanti che ricevono il trattamento.
Le informazioni relative al calendario delle visite saranno fornite nel Modulo di Consenso Informato.
I partecipanti possono continuare a consultare il proprio oculista e a effettuare le consuete visite di controllo qualora lo desiderino.
La partecipazione allo studio non comporta alcun costo per il partecipante.
Tutte le spese sostenute in relazione alla partecipazione allo studio, inclusi trasporto, alloggio e pasti (entro limiti ragionevoli e conformi alle normative applicabili), saranno rimborsate dallo sponsor dello studio sia al partecipante sia, ove applicabile, al caregiver che lo accompagna.
La durata delle visite può variare.
In alcuni casi una visita può occupare un'intera giornata, mentre in altri casi determinate valutazioni possono essere distribuite nell'arco di più giorni, a seconda del numero e della tipologia di esami previsti.
Le informazioni dettagliate relative al programma delle visite saranno fornite nel Modulo di Consenso Informato.
Durante la partecipazione allo studio, il partecipante non deve prendere parte ad altri studi clinici.
Inoltre, non deve iniziare nuovi trattamenti farmacologici prescritti, farmaci da banco o integratori alimentari senza averne discusso preventivamente con il medico dello studio.
A seconda dello specifico protocollo sperimentale, potrebbero essere previste ulteriori restrizioni. Il medico dello studio fornirà tutte le informazioni necessarie prima e durante la partecipazione.
Sì.
Un potenziale partecipante può essere indirizzato al medico sperimentatore dal proprio medico curante oppure, nella maggior parte dei casi, può contattare direttamente il centro sperimentale per fissare un appuntamento e ricevere informazioni sulla possibilità di partecipare allo studio.
Esiste la possibilità che la vista di un partecipante possa peggiorare.
Le ragioni e i potenziali rischi associati al trattamento sono descritti nel Modulo di Consenso Informato che ogni partecipante deve leggere e firmare prima di aderire allo studio.
È importante che ogni potenziale partecipante discuta la propria situazione clinica individuale sia con il medico curante sia con il medico dello studio prima di prendere una decisione.
Sì.
Un partecipante può ritirarsi dallo studio in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo.
È sufficiente informare il medico dello studio della propria decisione.
Il medico potrebbe chiedere al partecipante di tornare presso il centro per alcune visite di follow-up finalizzate a monitorarne la sicurezza dopo il ritiro. Tuttavia, il partecipante non è obbligato a effettuare tali visite qualora non desideri farlo.
La partecipazione a questo studio clinico potrebbe influenzare la possibilità di essere inclusi in futuri studi clinici, compresi eventuali studi su altre terapie geniche.
È pertanto importante che ogni potenziale partecipante discuta la propria situazione individuale e il possibile impatto della partecipazione con il medico curante e con il medico dello studio.
Qualora uno studio clinico dimostri l'efficacia del trattamento, potrebbe essere possibile ampliare i criteri di età.
Tuttavia, ciò avviene generalmente solo dopo ulteriori studi clinici che includano le nuove fasce di età e che abbiano dimostrato sicurezza ed efficacia anche in tali popolazioni.
Poiché la terapia genica sperimentale consiste in una singola somministrazione, i partecipanti saranno seguiti per un periodo fino a cinque anni.
Le modalità di follow-up e le eventuali opportunità di accesso futuro al trattamento dipenderanno dai risultati dello studio, dalle decisioni delle autorità regolatorie e dalle disposizioni previste dal protocollo sperimentale.
L'attività di ricerca di AAVantgarde è attualmente focalizzata sulla malattia di Stargardt e sulla Sindrome di Usher di Tipo 1B.
Tuttavia, è possibile che le conoscenze e i risultati ottenuti da questi programmi di ricerca generino nuove intuizioni scientifiche e aprano nuove linee di sviluppo che potrebbero, a loro volta, apportare benefici all'intera comunità delle persone affette da malattie retiniche ereditarie.
I nuovi trattamenti vengono generalmente approvati quando le autorità regolatorie ritengono che i dati provenienti dagli studi clinici dimostrino in modo solido che il trattamento è sicuro ed efficace e che offre un beneficio clinico significativo rispetto agli standard di cura esistenti.
Le tempistiche dipendono dai risultati degli studi in corso. Sebbene siano stati compiuti importanti progressi, non è attualmente possibile prevedere con precisione quando tali trattamenti potranno essere approvati.
Ogni autorità regolatoria nazionale applica criteri propri per l'autorizzazione dei nuovi trattamenti e per definire le modalità e i tempi con cui tali trattamenti diventano disponibili ai pazienti.
Di conseguenza, l'approvazione in un determinato Paese non garantisce automaticamente la disponibilità del trattamento in altri Paesi.
Le attività di advocacy svolte dalle associazioni di pazienti possono contribuire a sostenere e facilitare i processi di valutazione e accesso.
I pazienti possono svolgere un ruolo importante nel promuovere il progresso della ricerca scientifica, ad esempio:
contribuendo alla raccolta di fondi destinati alla ricerca;
sostenendo le organizzazioni di advocacy dei pazienti nelle loro attività;
promuovendo la rappresentanza delle persone affette da malattie rare presso le autorità regolatorie e gli enti responsabili dell'accesso alle cure;
partecipando, quando idonei, a studi clinici e studi di storia naturale della malattia;
collaborando con rappresentanti locali e istituzioni affinché le esigenze della comunità dei pazienti siano comprese e adeguatamente considerate.
Avviso legale: questa pagina fornisce informazioni generali sulla ricerca in materia di terapia genica e sulle sperimentazioni cliniche condotte da AAVantgarde. Non costituisce un parere medico. Se state valutando la possibilità di partecipare a uno studio, vi invitiamo a rivolgervi al vostro medico o al team dello studio.