AAVantgarde annuncia due presentazioni al meeting annuale ARVO 2025: dati dello studio clinico LUCE-1 per il programma Usher 1B e dati NHP GLP per il programma sulla malattia di Stargardt
10 marzo 2025 — AAVantgarde Bio (AAVantgarde), azienda biotecnologica in fase di sviluppo clinico, annuncia oggi la pubblicazione di due abstract presentati al meeting annuale dell'Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO), che si terrà dal 4 all'8 maggio 2025 a Salt Lake City (USA).
La presentazione orale dello studio clinico LUCE-1 in Usher 1B si basa sui dati presentati alla conferenza medica FLORetina nel dicembre 2024, con gli aggiornamenti di altri pazienti dosati da allora, e sarà presentata dalla ricercatrice principale di AAVantgarde, la Prof.ssa Francesca Simonelli, Responsabile dell'Unità di Oftalmologia dell'Azienda Ospedaliera Universitaria della Campania “Luigi Vanvitelli” (Napoli).
La presentazione in formato poster sul programma di AAVantgarde per la malattia di Stargardt presenterà dati preliminari dello studio NHP GLP, progettato per valutare la sicurezza e la farmacocinetica della somministrazione sottoretinica di dual AAV8.ABCA4. I risultati confermano un profilo di sicurezza positivo, a supporto dell’avvio di uno studio clinico di fase iniziale sull’uomo.
La Dr.ssa Natalia Misciattelli, CEO di AAVantgarde, ha commentato: “Siamo entusiasti di presentare dati molto promettenti sui nostri due programmi principali, che dimostrano chiaramente il potenziale terapeutico di queste terapie e della nostra piattaforma tecnologica, offrendo nuove speranze ai pazienti affetti da Usher 1B e dalla malattia di Stargardt, che attualmente non hanno opzioni terapeutiche adeguate.”
Dettagli della presentation orale:
Numero presentazione: 513
Titolo abstract: LUCE: Studio clinico di Fase I/II First-in-Human sulla terapia genica (GT) con Dual AAV8.MYO7A in soggetti con retinite pigmentosa (RP) di tipo Usher 1B (USH1B)
Numero sessione: 125
Titolo sessione: Terapie geniche precliniche e First-in-Human
Data e ora della sessione: 4 maggio 2025, dalle 14:30 alle 14:45 MST
Dettagli della presentazione poster:
Numero presentazione - Numero posterboard: 5956 - A0021
Titolo abstract: Studio GLP di sicurezza della terapia genica Dual AAV8.ABCA4 basata su inteina per la malattia di Stargardt
Numero sessione: 534
Titolo sessione: Terapia genica
Data e ora della sessione: 8 maggio 2025, dalle 11:45 alle 13:30 MST
Informazioni su AAVantgarde
AAVantgarde Bio è un'azienda biotecnologica internazionale in fase di sviluppo clinico che ha sviluppato due piattaforme proprietarie basate su vettori virali Adeno-Associati (AAV) per superare le limitazioni di capacità di carico dei vettori AAV nella terapia genica. Le piattaforme AAVantgarde vengono utilizzate per trasportare geni di grandi dimensioni nei due programmi principali dell'azienda per la sindrome di Usher 1B e la malattia di Stargardt, due malattie ereditarie della retina con un chiaro bisogno medico insoddisfatto. La piattaforma ha inoltre potenziale applicazione in tessuti non oculari.
Per maggiori informazioni, visita: https://www.aavantgarde.com/it/
Contatti:
Dr.ssa Magda Blanco – Responsabile Corporate Development
Email: [email protected]