MILANO, 21 aprile 2026 — AAVantgarde Bio (AAVantgarde), azienda biotecnologica in fase clinica pioniera nello sviluppo di terapie geniche di nuova generazione per le malattie retiniche ereditarie (IRD), ha annunciato oggi il completamento con successo dell’arruolamento dei pazienti nel suo studio di storia naturale STELLA.
STELLA è uno studio di storia naturale progettato per approfondire la comprensione della progressione naturale della malattia di Stargardt, generando dati longitudinali a supporto dello sviluppo terapeutico in corso e futuro di AAVB-039. Lo studio ha arruolato circa 150 partecipanti in diversi centri a livello globale, a testimonianza del forte coinvolgimento sia della comunità clinica sia della popolazione di pazienti.
Il completamento dell’arruolamento rappresenta un traguardo significativo per AAVantgarde, che continua a costruire una solida base di evidenze a supporto delle proprie attività di ricerca e sviluppo.
“Il completamento con successo dell’arruolamento per lo studio STELLA rappresenta un passo importante verso una comprensione completa della malattia di Stargardt. Studi di storia naturale come STELLA sono fondamentali per orientare lo sviluppo di terapie geniche efficaci e siamo incoraggiati dalla forte collaborazione tra le comunità cliniche e dei pazienti a livello globale. I dati generati avranno un ruolo cruciale nell’informare lo sviluppo futuro di AAVB-039 e nel portare avanti la nostra missione di rispondere a importanti bisogni medici insoddisfatti nelle malattie retiniche ereditarie”, ha dichiarato Jayashree Sahni, Chief Medical Officer di AAVantgarde.
“Siamo molto lieti di aver completato l’arruolamento per lo studio di storia naturale STELLA, un passo importante per avanzare nella comprensione della malattia di Stargardt”, ha dichiarato Natalia Misciattelli, Chief Executive Officer di AAVantgarde Bio. “Siamo profondamente grati ai pazienti, alle famiglie e ai ricercatori che hanno contribuito a questo progetto. Le informazioni generate da questo studio saranno fondamentali per guidare la nostra strategia di sviluppo e rafforzare il nostro impegno nel fornire terapie trasformative ai pazienti che ne hanno bisogno.”
AAVantgarde sta portando avanti una pipeline di terapie geniche per le malattie retiniche ereditarie, sfruttando le proprie piattaforme proprietarie di vettori virali adeno-associati (AAV) per il trasferimento di geni di grandi dimensioni. I suoi due programmi principali, LUCE-1 per la retinite pigmentosa associata alla sindrome di Usher di tipo 1B e CELESTE per la malattia di Stargardt, sono attualmente in studi clinici di Fase 1/2.
Informazioni sullo studio di storia naturale STELLA
Lo studio STELLA è uno studio multicentrico, prospettico e osservazionale di storia naturale progettato per raccogliere dati longitudinali clinici, funzionali e relativi a biomarcatori in soggetti affetti da malattia di Stargardt secondaria a mutazioni bialleliche nel gene ABCA4 (STGD1). Lo studio mira a valutare i fattori prognostici per fornire una comprensione completa della progressione della malattia, nonché a caratterizzare ulteriormente la popolazione di pazienti per futuri studi clinici a supporto dello sviluppo di nuovi approcci terapeutici.
Informazioni su AAVantgarde
AAVantgarde è un’azienda biotecnologica in fase clinica pioniera nello sviluppo di terapie genetiche best-in-class per pazienti affetti da malattie retiniche ereditarie. Le piattaforme proprietarie dell’azienda alimentano una solida pipeline, guidata da programmi mirati alla malattia di Stargardt e alla retinite pigmentosa secondaria alla sindrome di Usher di tipo 1B — due gravi patologie genetiche della retina per le quali attualmente non esistono opzioni terapeutiche approvate. Guidata da un forte impegno verso la scienza traslazionale e l’eccellenza clinica, AAVantgarde sfrutta la medicina genetica all’avanguardia per offrire trattamenti trasformativi ai pazienti.
Per maggiori informazioni, visitare: www.aavantgarde.com
Contactti media:
Barnaby Pickering – Director, 59 North Communications
[email protected]
Jo Shorthouse – Director, 59 North Communications
[email protected]