AAVantgarde annuncia la somministrazione del primo paziente nello studio LUCE-1 di Fase 1/2 First-In-Human, che valuta AAVB-081 (Dual-AAV) nella retinite pigmentosa associata alla Sindrome di Usher di tipo 1B

16 settembre 2024— AAVantgarde Bio (AAVantgarde), un'azienda biotecnologica globale con sede in Italia, ha annunciato che il primo soggetto è stato trattato nello studio LUCE-1, uno studio clinico di Fase 1/2 in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di AAVB-081, utilizzando la piattaforma di terapia genica ibrida duale proprietaria dell'azienda per fornire la proteina MYO7A in soggetti con retinite pigmentosa associata alla Sindrome di Usher di tipo 1B (USH1B).

Questa tecnologia duale-AAV per la consegna di geni di grandi dimensioni proviene dalla ricerca del Prof. Alberto Auricchio presso TIGEM, un istituto di ricerca internazionale con sede a Napoli, di proprietà e gestito dalla Fondazione Telethon. AAVantgarde è uno spin-off di TIGEM e possiede una licenza esclusiva per la tecnologia AAV-duale per le malattie ereditarie della retina.

La prima procedura di terapia genica sottoretinica nello studio LUCE-1 è stata supervisionata dalla Prof.ssa Francesca Simonelli, Responsabile dell'Unità di Oftalmologia dell'Azienda Ospedaliera Universitaria della Campania "Luigi Vanvitelli" (Napoli). Questo ospedale è uno dei 3 centri clinici per lo studio di Fase 1/2. La Dr.ssa Simonelli è la Capo Investigatrice globale presso l'Azienda Ospedaliera Universitaria della Campania "Luigi Vanvitelli", che è il principale sito di somministrazione dello studio LUCE-1. 

"Sono lieta di essere coinvolta come Principal Investigator in questo studio clinico di Fase 1/2 First-In-Human su AAV-081 per i pazienti con retinite pigmentosa associata a USH1B", ha affermato la Prof.ssa Simonelli. "Attraverso questo programma innovativo, miriamo a rivoluzionare il nostro approccio alla comprensione e al trattamento di questi pazienti non sufficientemente serviti. Siamo pronti a generare prove solide che non solo faranno avanzare la conoscenza scientifica, ma avranno anche un impatto diretto sulla cura del paziente."

La Dr.ssa Jayashree Sahni, CMO di AAVantgarde, ha dichiarato: "È un onore lavorare a stretto contatto con la Prof.ssa Simonelli in questo studio clinico First-In-Human e sfruttare la sua grande esperienza nello sviluppo di terapie geniche per indicazioni oftalmologiche, con l'obiettivo di portare questa potenzialmente nuova terapia alla comunità dei pazienti USH1B il più rapidamente possibile."

Il Prof. Alberto Auricchio, Fondatore e CSO di AAVantgarde, ha aggiunto: "È molto emozionante vedere finalmente la nostra tecnologia ibrida duale testata clinicamente in un'indicazione oftalmologica. Sono molto fiducioso che tutti questi anni di ricerca dimostreranno il loro valore nell'aiutare questi pazienti che hanno un bisogno così elevato."

La Dr.ssa Natalia Misciattelli, CEO di AAVantgarde, ha aggiunto: "Siamo onorati di avere la Prof.ssa Simonelli come Principal Investigator per questo studio clinico volto a dare speranza ai pazienti USH1B che non hanno opzioni terapeutiche per impedire loro di perdere la vista. La Prof.ssa Simonelli è una pioniera nella terapia genica in oftalmologia e la sua vasta esperienza in questo campo sarà inestimabile per lo sviluppo con successo di questa nuova terapia."

Informazioni sul programma AAVB-081

AAVB-081 è un prodotto ibrido duale AAV8 intra-retinico che mira alla sindrome di Usher associata a MYO7A (USH1B). La piattaforma ibrida duale di AAVantgarde utilizza due vettori AAV8, ciascuno contenente metà di una cassetta di espressione che codifica per il gene Myo7A e funziona a livello del nucleo cellulare, ricombinando le due metà del transgene in un unico elemento all'interno della cellula. Questa tecnologia si traduce in una ricombinazione efficiente che genera livelli di proteina terapeuticamente significativi nei modelli animali.

Informazioni sullo studio LUCE-1

LUCE-1 è uno studio multicentrico di Fase 1/2, in aperto, a incremento di dose, che investiga la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di 3 livelli di dose di AAV8.MYO7A duale (AAVB-081) somministrati sottoretinicamente in soggetti con retinite pigmentosa associata alla Sindrome di Usher di Tipo 1B. 

Informazioni sulla Sindrome di Usher di tipo 1B

La Sindrome di Usher di tipo 1B (Usher1B) è una malattia ereditaria che colpisce la retina e l'orecchio interno. Usher1B è causata da mutazioni nel gene MYO7A. Il gene terapeutico per trattare Usher1B è lungo 6,7 kb e quindi troppo grande per adattarsi a un vettore AAV standard. Circa 20.000 pazienti negli Stati Uniti e nell'UE sono affetti da Usher1B. Questi bambini nascono sordi, hanno disfunzione vestibolare e iniziano a perdere progressivamente la vista nel loro primo decennio di vita. Sebbene siano disponibili trattamenti chirurgici per trattare la sordità in questi pazienti, non esistono trattamenti disponibili per la perdita progressiva della vista e la cecità in questi pazienti.

Informazioni su AAVantgarde Bio

AAVantgarde Bio è una società biotecnologica internazionale con sede in Italia, in fase di sviluppo clinico, che ha sviluppato due piattaforme brevettate di vettori virali adeno-associati (AAV) per risolvere i limiti di capacità di carico dei vettori AAV per la terapia genica. Le piattaforme di AAVantgarde potrebbero essere utilizzate per veicolare geni di grandi dimensioni in tessuti oculari e non oculari. Co-fondata dal Professor Alberto Auricchio presso il TIGEM (Istituto Telethon di Genetica e Medicina) a Napoli, Italia, e dalla Fondazione Telethon, AAVantgarde inizierà a validare le piattaforme in clinica in due malattie retiniche ereditarie con evidenti esigenze non soddisfatti. Per maggiori informazioni, visitare: www.aavantgardebio.com.

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