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AAVantgarde annuncia l'innovativo disegno dello studio clinico relativo al suo programma principale per l'Usher 1B in occasione del 9° Annual Retinal Cell and Gene Therapy Innovation Summit

AAVantgarde annuncia l'innovativo disegno dello studio clinico relativo al suo programma principale per l'Usher 1B

3 maggio 2024AAVantgarde Bio (AAVantgarde), una società internazionale di biotecnologie in fase di sviluppo clinico, con sede in Italia, che dispone di due piattaforme esclusive di vettori virali adeno-associati (AAV) per la somministrazione di geni di grandi dimensioni, ha annunciato oggi la presentazione del disegno dello studio clinica relativo al programma principale dell'azienda per l’Usher 1B da parte del Principal Investigator del programma, la Prof.ssa Francesca Simonelli, in occasione del 9° Annual Retinal Cell and Gene Therapy Innovation Summit che si terrà oggi a Seattle.

Lo studio clinico LUCE-1 è il primo studio clinico di Fase 1/2 sull'uomo, progettato in collaborazione con la Prof.ssa Simonelli e altri importanti esperti del settore. Sfruttando la piattaforma esclusiva Dual Hybrid di AAVantgarde, questo studio mira a fornire prove concrete a sostegno dell'efficacia e del profilo di sicurezza del programma principale dell'azienda, AAVB-081, che affronta la retinite pigmentosa derivata dalla sindrome di Usher correlata a MYO7A (USH1B).

"Sono lieto di presentare al Summit le attività precliniche e cliniche che hanno aperto la strada alla progettazione di questo primo studio clinico di Fase 1/2 sull'uomo. Grazie a questo progetto innovativo, intendiamo rivoluzionare il nostro approccio alla comprensione e al trattamento dei pazienti affetti da Usher 1B. Siamo pronti a generare prove concrete che non solo faranno progredire le conoscenze scientifiche, ma avranno anche un impatto diretto sulla cura dei pazienti", ha dichiarato la Prof.ssa Francesca Simonelli, Direttore di Oftalmologia dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli (Napoli).

La Dott.ssa Natalia Misciattelli, CEO di AAVantgarde, ha aggiunto: "Siamo onorati di avere la Prof.ssa Simonelli come Principal Investigator per questo primo studio clinico di Fase 1/2 sull'uomo, che mira a fornire una speranza ai pazienti affetti da Usher 1B che non hanno opzioni terapeutiche per evitare di perdere la vista. La Prof.ssa Simonelli è una pioniera della terapia genica in oftalmologia e la sua preziosa esperienza in questo campo ci aiuterà molto a sviluppare con successo questa nuova terapia."

Dettagli della Presentazione:

Titolo: Progettazione di uno studio clinico di fase 1/2 che utilizza una strategia a doppio vettore per il trattamento della sindrome di Usher correlata a MYOA7 (USH1B)
Titolo della Sessione: Sessione 2 – Terapia Genica Pre-clinica 
Gioro/Ora: 3 maggio 2024 dalle 9:35 alle 9.50 PDT

Informazioni su AAVantgarde Bio

AAVantgarde Bio è un'azienda biotecnologica internazionale con sede in Italia, in fase di sviluppo clinico, che ha sviluppato due piattaforme esclusive di vettori virali adeno-associati (AAV) per risolvere i limiti di capacità di carico dei vettori AAV per la terapia genica. Le piattaforme di AAVantgarde possono essere utilizzate per veicolare geni di grandi dimensioni in tessuti oculari e non. Fondata dal Professor Alberto Auricchio presso il TIGEM (Istituto Telethon di Genetica e Medicina) di Napoli, Italia, e dalla Fondazione Telethon, AAVantgarde convaliderà inizialmente la piattaforma in clinica in due malattie retiniche ereditarie con evidenti esigenze non soddisfatte. Per ulteriori informazioni, visitare il sito: www.aavantgarde.com

Contatto:

Dr. Magda Blanco – Head of Corporate Development AAVantgarde
E-mail:  [email protected]