AAVantgarde Bio (AAVantgarde), azienda internazionale di biotecnologie in fase clinica con sede in Italia e due piattaforme proprietarie di vettori virali adeno-associati (AAV) per la somministrazione di geni di grandi dimensioni, ha annunciato oggi la nomina di Doug Kerr, MD/Ph.D./MBA, a Direttore non esecutivo, con effetto immediato. Il Dr. Kerr ricopre il ruolo di Chief Medical Officer di Generation Bio, un'azienda biotecnologica che innova farmaci genetici per le persone affette da malattie rare e prevalenti.
"Doug porta con sé una grande esperienza di leadership e di sviluppo di farmaci nel campo delle terapie geniche grazie al suo attuale incarico presso Generation Bio e ai suoi trascorsi in Shire e Biogen. Ha inoltre una profonda conoscenza delle terapie per le malattie rare e ha guidato lo sviluppo di Spinraza™, una terapia approvata per l'atrofia muscolare spinale", ha dichiarato la dott.ssa Natalia Misciattelli, Amministratore Delegato di AAVantgarde.
""La sua vasta esperienza sarà preziosa con l’espansione delle nostre tecnologie ad altre indicazioni a beneficio dei pazienti affetti da malattie debilitanti".".
"Sono lieto di entrare a far parte del Consiglio di Amministrazione di AAVantgarde", ha dichiarato il dottor Kerr. "L'azienda si basa su una scienza molto rigorosa e ha il potenziale per consentire all'AAV di trattare malattie precedentemente non accessibili alla terapia genica; l'applicazione di questa scienza a malattie sia della retina che di altre aree terapeutiche è entusiasmante e importante."
Prima di approdare a Generation Bio, il dottor Kerr ha ricoperto il ruolo di Vicepresidente con la supervisione dei programmi di neurologia, terapia genica e malattie da accumulo lisosomiale presso Shire. In precedenza, ha ricoperto vari ruoli nello sviluppo clinico e nella strategia aziendale presso Biogen, dove ha guidato programmi di sviluppo per la malattia di Alzheimer, la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e l'atrofia muscolare spinale (SMA).
Il dottor Kerr ha completato la sua specializzazione in neurologia ed è stato professore associato presso la Johns Hopkins School of Medicine con incarichi in neurologia, microbiologia molecolare e immunologia. Durante il suo incarico alla John Hopkins, non solo ha visitato pazienti affetti da disturbi del motoneurone, del midollo spinale e neurodegenerativi, ma ha anche diretto un laboratorio che studiava gli aspetti fondamentali della biologia del motoneurone/assone e della neurodegenerazione. Nel corso della sua carriera, il dott. Kerr è stato un consulente di fiducia per diverse organizzazioni biotecnologiche e no-profit grazie alla partecipazione a vari consigli di amministrazione e a posizioni di consulenza scientifica.
Il dottor Kerr ha conseguito il dottorato di ricerca presso il Jefferson Medical College e il dottorato in biochimica e biologia molecolare presso la Thomas Jefferson University. Ha conseguito un MBA, con specializzazione in imprenditorialità e finanza, presso la Northeastern University e una laurea in biochimica presso la Princeton University.
A proposito di AAVantgarde Bio
AAVantgarde Bio è una start-up biotecnologica internazionale con sede a Milano in fase clinica che ha sviluppato due piattaforme proprietarie di vettori virali adeno-associati (AAV) per risolvere i limiti di capacità di carico dei vettori AAV per la terapia genica Le piattaforme AAVantgarde possono essere utilizzate per veicolare geni di grandi dimensioni in tessuti oculari e non. Fondata dal Professor Alberto Auricchio presso il TIGEM (Istituto Telethon di Genetica e Medicina) di Napoli e dalla Fondazione Telethon, AAVantgarde convaliderà inizialmente la piattaforma a livello clinico su due malattie retiniche ereditarie con evidenti esigenze non soddisfatte. Per ulteriori informazioni visitare il sito: www.aavantgardebio.com
A proposito della sindrome di Usher1B
La sindrome di Usher di tipo 1B (Usher1B) è una malattia ereditaria che colpisce la retina e l'interno dell'orecchio. Usher1B è causata da mutazioni nel gene MYO7A. Il gene terapeutico per il trattamento di Usher1B è lungo 6,7 kb ed è quindi troppo grande per essere inserito in un vettore AAV standard. Circa 20.000 pazienti negli Stati Uniti e nell'Unione Europea sono affetti da Usher1B. Questi bambini nascono sordi, presentano disfunzioni vestibolari e iniziano a perdere progressivamente la vista nella prima decade di vita. Sebbene esistano trattamenti chirurgici per curare la sordità in questi pazienti, non esistono trattamenti per curare la perdita progressiva della vista e la cecità.
A proposito della malattia di Stargardt
La malattia di Stargardt è la forma più comune di degenerazione maculare ereditaria. Ereditata nella maggior parte dei casi come autosomica recessiva, la malattia di Stargardt è causata da mutazioni nel gene ABCA4. Il gene terapeutico per il trattamento della malattia di Stargardt (ABCA4) è lungo 6,8 kb, troppo grande per essere inserito in un vettore AAV standard. La malattia di Stargardt colpisce circa 60.000-75.000 pazienti negli Stati Uniti e nell'Unione Europea. Attualmente non esistono trattamenti per la cecità causata dalla malattia.
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