MILANO, 23 aprile 2026 — AAVantgarde Bio (AAVantgarde), azienda biotecnologica in fase clinica che sviluppa terapie geniche di nuova generazione per le malattie ereditarie della retina (IRD), ha annunciato oggi la propria partecipazione al prossimo Annual Meeting 2026 della Association for Research in Vision and Ophthalmology, che si terrà dal 3 al 7 maggio a Denver (CO).
La Società presenterà dati preliminari di sicurezza ed efficacia relativi a tutti i partecipanti (n=15) dello studio clinico LUCE-1 di Fase 1/2, insieme a presentazioni chiave negli eventi pre-congressuali Eyecelerator e al Retinal Therapeutic Innovation Summit (RTIS) della Foundation Fighting Blindness, il 1° maggio 2026.

Dettagli della presentazione ARVO:

Data e ora: domenica 3 maggio 2026; 14:00 – 15:45
Sessione: Terapia cellulare e genica
Luogo: Exhibit Hall
Poster 0636: Analisi ad interim dello studio LUCE-1: studio di Fase I/II che valuta la terapia genica AAVB-081 nella sindrome di Usher di tipo 1B (USH1B) causata da mutazioni bialleliche nel gene MYO7A
Relatore: Francesco Testa, MD, PhD

Dettagli della presentazione EYECELERATOR @ ARVO 2026:

Luogo: Bluebird Ballroom, The Colorado Convention Center, Denver, CO
Sessione: Breakout: Durable Retina Therapeutics – Gene Therapy & Drug Delivery
Luogo: Room 403
Data: 1st May 2026
Orario: 1.30 pm
Relatore: Dr. Natalia Misciattelli, CEO

Dettagli delle presentazioni RTIS:

Luogo: Sheraton Denver Downtown Hotel; 1550 Court Place; Denver, CO 80202
Data: 1 maggio 2026

Presentazione 1:

Sessione: Sponsor Presentation
Orario: 3.25 pm
Relatore: Dr. Natalia Misciattelli, CEO

Presentazione 2:

Session: Session 7 - Retinal Gene Augmentation: Clinical
Titolo: Design and Early Clinical Insights from LUCE: Dual-Vector MYO7A Gene Therapy in Usher Syndrome Type 1B
Orario: 4.00 pm
Relatore: Dr. Jayashree Sahni, CMO

Informazioni sul programma AAVB-081

AAVB-081 è un prodotto ibrido duale basato su AAV8 somministrato per via intraretinica, mirato alla sindrome di Usher associata a MYO7A (USH1B). La piattaforma dual hybrid di AAVantgarde utilizza due vettori AAV8, ciascuno contenente metà di una cassetta di espressione codificante per il gene MYO7A, e agisce a livello del nucleo cellulare, ricombinando le due metà del transgene in un unico transgene all’interno della cellula. Questa tecnologia proprietaria consente una ricombinazione efficiente che ha dimostrato di generare livelli proteici terapeuticamente efficaci elevati sia in modelli animali piccoli che grandi.

Informazioni sullo studio LUCE-1

LUCE-1 è uno studio multicentrico di Fase 1/2, in aperto, con escalation della dose su 15 pazienti, che valuta sicurezza, tollerabilità ed efficacia preliminare di tre livelli di dose di dual AAV8.MYO7A (AAVB-081) somministrato per via subretinica in soggetti affetti da retinite pigmentosa associata a USH1B. 

Informazioni sulla sindrome di Usher di tipo 1B

La sindrome di Usher di tipo 1B (Usher1B) è una malattia ereditaria che colpisce la retina e l’orecchio interno. È causata da mutazioni nel gene MYO7A. Il gene terapeutico per il trattamento della Usher1B è lungo 6,7 kb e quindi troppo grande per essere inserito in un vettore AAV standard, limite superabile grazie alla tecnologia proprietaria di piattaforma di AAVantgarde. Circa 9.000 pazienti negli Stati Uniti e nei principali paesi europei (EU5) sono affetti da Usher1B. I bambini nascono sordi, presentano disfunzione vestibolare e iniziano a perdere progressivamente la vista nel primo decennio di vita. Sebbene esistano trattamenti chirurgici per la sordità, non sono disponibili terapie per la perdita progressiva della vista e la cecità. Con il programma AAVB-081 è possibile somministrare la proteina completa alla retina di questi pazienti, affrontando la causa alla base della malattia.

Informazioni su AAVantgarde

AAVantgarde è un’azienda biotecnologica in fase clinica che sviluppa terapie genetiche best-in-class per pazienti affetti da malattie ereditarie della retina. Le piattaforme proprietarie dell’azienda supportano una pipeline solida, guidata da programmi mirati alla malattia di Stargardt e alla retinite pigmentosa secondaria alla sindrome di Usher di tipo 1B — due gravi condizioni genetiche retiniche per le quali non esistono attualmente trattamenti approvati. Guidata da un forte impegno verso la scienza traslazionale e l’eccellenza clinica, AAVantgarde utilizza tecnologie avanzate di medicina genetica per offrire trattamenti trasformativi ai pazienti.
Per maggiori informazioni, visitare: www.aavantgarde.com 
 
Contatto Media:

Barnaby Pickering – Director, 59 North Communications
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