AAVantgarde presenta dati clinici positivi del suo programma AAVB-081 per la sindrome di Usher tipo 1B e i dati preclinici del suo programma AAVB-039 per la malattia di Stargardt al congresso annuale ARVO 2025

MILANO, 12 maggio 2025 — AAVantgarde Bio (AAVantgarde), azienda biotecnologica internazionale in fase di sviluppo clinico con due piattaforme esclusive basate su vettori virali Adeno-Associati (AAV) per la somministrazione di geni di grandi dimensioni, annuncia oggi la presentazione di due abstract al congresso annuale della Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO), che si tiene dal 4 all’8 maggio 2025 a Salt Lake City (USA).

La Prof.ssa Simonelli, Direttore dell’Unità di Oculistica presso l’Azienda Ospedaliera Universitaria della Campania “Luigi Vanvitelli” (Napoli), ha presentato i dati di sicurezza relativi ai primi 8 soggetti trattati (l’intera coorte a basso dosaggio e 3 pazienti della coorte a dosaggio medio) e i dati di efficacia al giorno 180 del primo soggetto trattato. I risultati mostrano l’assenza, fino ad oggi, di eventi avversi gravi correlati al farmaco o tossicità dose-limitanti. L’infiammazione oculare è stata rara, minima e reversibile con trattamento steroideo. Il Soggetto 1 ha mostrato un miglioramento >1 linea nell’acutezza visiva corretta (BCVA) e >3 linee nella visione a bassa luminosità (LLVA), oltre a molteplici trend positivi nei parametri funzionali osservati in diversi soggetti. 

Il poster presentato dalla CMO di AAVantgarde, la Dott.ssa Jayshree Sahni, ha mostrato i dati preliminari dello studio GLP su primati non umani (NHP), progettato per valutare la sicurezza e la farmacocinetica della somministrazione sottoretinica del doppio AAV8.ABCA4. Nel complesso, i risultati sono coerenti con quanto osservato nella somministrazione sottoretinica di AAV, confermando un profilo di sicurezza positivo che supporta l’avvio di uno studio clinico di fase 1 sull’uomo.

La Prof.ssa Francesca Simonelli, Direttore dell’Unità di Oculistica presso l’Azienda Ospedaliera Universitaria della Campania “Luigi Vanvitelli” (Napoli) e Principal Investigator dello studio clinico LUCE-1, ha espresso il proprio entusiasmo per i progressi dello studio: “È un onore essere coinvolta come Principal Investigator in questo studio clinico di fase 1/2 first-in-human su AAV-081 per pazienti con retinite pigmentosa legata alla sindrome di Usher tipo 1B. Sono molto entusiasta di presentare i risultati positivi aggiornati sulla sicurezza in 8 pazienti e i risultati al 180° giorno del primo soggetto trattato, che mostrano segnali preliminari di efficacia. Attraverso questo programma innovativo, intendiamo rivoluzionare l’approccio alla comprensione e al trattamento di questi pazienti ancora senza cure. Siamo pronti a generare evidenze solide che non solo faranno progredire la conoscenza scientifica, ma avranno anche un impatto diretto sulla cura dei pazienti.”

La Dott.ssa Jayashree Sahni, CMO di AAVantgarde, ha inoltre commentato la sua presentazione affermando che: “i dati presentati del nostro studio GLP su primati non umani mostrano un profilo di sicurezza promettente per il programma AAVB-039 e supportano l’avvio di uno studio clinico sull’uomo, offrendo una speranza ai pazienti affetti da malattia di Stargardt, che attualmente non dispongono di opzioni terapeutiche per evitare la perdita della vista.”

Informazioni su AAVantgarde

AAVantgarde Bio è un’azienda biotecnologica internazionale in fase di sviluppo clinico che ha sviluppato due piattaforme esclusive basate su vettori virali Adeno-Associati (AAV) per superare le limitazioni di capacità di carico genico dei vettori AAV. Le piattaforme AAVantgarde vengono utilizzate per veicolare geni di grandi dimensioni nei due programmi principali dell’azienda dedicati alla sindrome di Usher tipo 1B e alla malattia di Stargardt, due malattie retiniche ereditarie per le quali vi è un chiaro bisogno clinico insoddisfatto. Le piattaforme hanno inoltre potenziale applicabilità anche in tessuti non oculari. Per maggiori informazioni, visitare il sito:  www.aavantgarde.com

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