AAVantgarde presenta dati preclinici positivi, ottenuti su modelli animali di grandi dimensioni, riguardanti il suo programma per la malattia di Stargardt in una presentazione orale al meeting annuale ASGCT 2024
23 aprile 2024 — AAVantgarde Bio (AAVantgarde), una società internazionale di biotecnologie in fase di sviluppo clinico con sede in Italia, che dispone di due piattaforme esclusive di vettori virali adeno-associati (AAV) per la veicolazione di geni di grandi dimensioni, ha annunciato oggi la pubblicazione di un abstract che è stato accettato come presentazione orale al 27° Meeting annuale dell'American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) che si terrà a Baltimora dal 7 all'11 maggio.
I dati che verranno presentati confermano che la terapia genica retinica mediata da AAV intein per la malattia di Stargardt è efficace e sicura in modelli animali di grandi dimensioni (maiale e NHP). Nei suini, AAVantgarde ha dimostrato che l'accumulo di lipofuscina nell'epitelio pigmentato retinico è stato ridotto con la somministrazione sottoretinica di vettori intein AAV-ABCA4. Analogamente, negli NHP, l'analisi BaseScope ha mostrato una co-espressione quasi totale nei fotorecettori degli mRNA che codificano entrambe le metà dell'inteina ABCA4 in un'estesa regione retinica di NHP.
Il Prof. Alberto Auricchio, CSO di AAVantgarde, ha dichiarato: "Siamo entusiasti di presentare oralmente i dati positivi di sicurezza ed efficacia del nostro programma Stargardt, che supportano sia l'efficacia che la sicurezza dei vettori AAV-ABCA4-intein in modelli animali di grandi dimensioni e che forniscono importanti indicazioni per la trasposizione clinica di questa piattaforma per la terapia genica di STGD1".
La dottoressa Natalia Misciattelli, CEO di AAVantgarde ha aggiunto che "questi dati preclinici positivi in modelli animali di grandi dimensioni sono promettenti e forniscono una speranza per i pazienti Stargardt che non hanno alcuna opzione terapeutica per evitare di perdere la vista".
Dettagli della presentazione orale:
Data/Ora: venerdì, 10 maggio 2024, 4:00pm - 4:15pm
Titolo della sessione: AAV Vectors - Non-Human Primates and Large Animal Models
Sala della sessione: Ballroom 4
Numero di abstract finale: 297
Informazioni su AAVantgarde Bio
AAVantgarde Bio è un'azienda biotecnologica internazionale con sede in Italia, in fase di sviluppo clinico, che ha sviluppato due piattaforme proprietarie di vettori virali adeno-associati (AAV) per risolvere i limiti di capacità di carico dei vettori AAV per la terapia genica. Le piattaforme di AAVantgarde possono essere utilizzate per veicolare geni di grandi dimensioni in tessuti oculari e non. Fondata dal Professor Alberto Auricchio presso il TIGEM (Istituto Telethon di Genetica e Medicina) di Napoli, Italia, e dalla Fondazione Telethon, AAVantgarde convaliderà inizialmente le piattaforme in clinica, in due malattie retiniche ereditarie con evidenti esigenze non soddisfatte. Per ulteriori informazioni, visitare il sito: www.aavantgardebio.com
Contatto:
Magda Blanco – Head of Corporate Development AAVantgarde
Email: [email protected]