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AAVantgarde presenterà i progressi verso la prima terapia per la sindrome di Usher di tipo 1B a EYENOVATE e FLORetina 2026

MILANO, 12 novembre 2026 — AAVantgarde Bio (AAVantgarde), società biotecnologica in fase clinica impegnata nello sviluppo di terapie geniche per le malattie ereditarie della retina (Inherited Retinal Diseases, IRDs) attraverso le proprie tecnologie proprietarie basate su vettori dual-AAV, annuncia oggi la propria partecipazione a EYENOVATE (evento pre-congressuale di FLORetina dedicato all'innovazione oftalmologica, alle biotecnologie, alle terapie emergenti, agli sviluppi del settore e alle prospettive di investimento e regolatorie) e al congresso FLORetina-ICOOR 2026, che si terranno a Firenze, in Italia, dal 3 al 6 dicembre 2026.

AAVantgarde sarà protagonista di tre presentazioni nell'ambito dei due eventi, durante le quali saranno illustrati i progressi clinici nello sviluppo di terapie per la sindrome di Usher di tipo 1B (USH1B) e l'approccio dell'azienda allo sviluppo di terapie innovative per le malattie ereditarie della retina, inclusa la malattia di Stargardt.

Nel corso di EYENOVATE, il 3 dicembre, la Prof.ssa Francesca Simonelli, Principal Investigator dello studio LUCE-1, presenterà aggiornamenti clinici sullo studio di Fase I/II LUCE-1 (NCT06591793), attualmente in corso, che valuta la terapia genica dual-AAV di AAVantgarde basata sul gene MYO7A per il trattamento della retinite pigmentosa associata alla sindrome di Usher di tipo 1B.

Sempre nell'ambito di EYENOVATE, Natalia Misciattelli, CEO di AAVantgarde, illustrerà la visione dell'azienda su come migliorare la vita dei pazienti affetti da malattie ereditarie della retina attraverso lo sviluppo di terapie innovative per la malattia di Stargardt e la sindrome di Usher di tipo 1B.

In occasione di FLORetina-ICOOR 2026, la Prof.ssa Simonelli terrà un'ulteriore presentazione dedicata al programma di terapia genica dual-AAV basato sul gene MYO7A per la sindrome di Usher di tipo 1B, approfondendo l'esperienza clinica maturata e le prospettive future.

Dettagli delle presentazioni

EYENOVATE – 3 dicembre 2026

Sessione 6: IRDs: single gene, gene agnostic, cell therapy or oral. The ways to emerge from inevitable blindness (14:45–16:45)

  • Aggiornamenti clinici sullo studio di Fase I/II LUCE, attualmente in corso: la prima terapia genica dual-AAV basata sul gene MYO7A per la retinite pigmentosa associata alla sindrome di Usher di tipo 1B

    Relatrice: Prof.ssa Francesca Simonelli

    Sottosessione 6: Data first: clinical trial results and scientific innovation

  • Migliorare la vita dei pazienti affetti da IRDs attraverso lo sviluppo di terapie per la malattia di Stargardt e la sindrome di Usher di tipo 1B

    Relatrice: Natalia Misciattelli, CEO AAVantgarde Bio

    Sottosessione 6: The companies' perspective

FLORetina-ICOOR 2026 – 4 dicembre 2026

  • Terapia genica basata su MYO7A per la sindrome di Usher di tipo 1B: esperienza clinica e prospettive future

    Relatrice: Prof.ssa Francesca Simonelli

    Sessione: Inherited Retinal Dystrophies: From Precision Diagnosis to Emerging Therapies

    Orario: 15:20–15:25 CET

AAVantgarde sarà inoltre disponibile per incontri di partnering e approfondimenti scientifici durante l'intero congresso.

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Informazioni su AAVantgarde

AAVantgarde è una società biotecnologica in fase clinica impegnata nello sviluppo di terapie potenzialmente best-in-class per i pazienti affetti da malattie ereditarie della retina. I principali programmi di sviluppo dell'azienda sono rivolti alla malattia di Stargardt e alla retinite pigmentosa associata alla sindrome di Usher di tipo 1B, due gravi patologie ereditarie della retina per le quali non sono attualmente disponibili trattamenti approvati. Forte di solide competenze nella ricerca traslazionale e di un costante impegno verso l'eccellenza clinica, AAVantgarde lavora per portare ai pazienti terapie innovative in grado di trasformare il decorso di queste patologie.

Per maggiori informazioni, visitare: www.aavantgarde.com

Contatti per i media:

Barnaby Pickering – Director, 59 North Communications

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